Bệnh nhân HIV nữ giới đầu tiên được chữa khỏi nhờ phương pháp cấy ghép tế bào gốc
Người dịch: Quang Tiến
Mạng lưới thử nghiệm lâm sàng điều trị bệnh nhân AIDS vị thành niên bà mẹ trẻ em quốc tế (IMPAACT) P1107 đã báo cáo bệnh nhân HIV là phụ nữ đầu tiên được chữa khỏi nhờ cấy ghép tế bào gốc kép (cấy ghép tế bào gốc máu dây rốn kết hợp với ghép tủy xương nửa hoà hợp) để điều trị bệnh bạch cầu cấp tính dòng tủy. Các nhà nghiên cứu thuộc mạng lưới IMPAACT P1107 đã trình bày chi tiết về ca bệnh này trong phiên tóm tắt được tổ chức tại Hội nghị về retrovirus và nhiễm trùng cơ hội lần thứ 29 (CROI 2022). Bệnh nhân tham gia nghiên cứu là một phụ nữ đến từ New York (Hoa Kỳ) đã ngừng điều trị bằng thuốc kháng vi rút (ART) sau khi cấy ghép được 37 tháng và không phát hiện HIV trong 14 tháng. Liệu pháp tế bào gốc kép cũng giúp bệnh nhân thuyên giảm bệnh bạch cầu đã mắc vào năm 2017.
IMPAACT P1107 là một nghiên cứu quan sát tiến hành theo dõi kết quả cấy ghép tế bào gốc máu dây rốn có đột biến gen CCR5 ở bệnh nhân nhiễm HIV để điều trị ung thư, bệnh về máu hoặc các bệnh tiềm ẩn khác. Đột biến di truyền này dẫn đến các tế bào T không có đồng thụ thể CCR5. Bởi vì HIV cần sử dụng các đồng thụ thể này để lây nhiễm các tế bào T, cơ sở lý luận của nghiên cứu là tiến hành hóa trị cho bệnh nhân ung thư hoặc các bệnh khác, sau đó thực hiện cấy ghép tế bào gốc mang đột biến CCR5 này, giúp hệ miễn dịch có khả năng kháng HIV về mặt di truyền.
Trước đây đã có 02 trường hợp được báo cáo thuyên giảm hoặc chữa khỏi HIV nhờ cấy ghép tế bào gốc. Trường hợp đầu tiên, còn gọi là bệnh nhân Berlin (nam giới bị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính), được báo cáo vào năm 2009. Bệnh nhân này đã được cấy ghép tế bào gốc tủy xương và thuyên giảm HIV trong 12 năm. Bệnh nhân tử vong vì bệnh bạch cầu tái phát vào tháng 9/2020. Trường hợp thứ hai, còn gọi là bệnh nhân London (nam giới bị ung thư hạch Hodgkin), được báo cáo sau bệnh nhân Berlin và thuyên giảm HIV hơn 30 tháng sau khi cấy ghép tế bào gốc tủy xương. Bệnh nhân thuyên giảm HIV thứ ba này cho thấy chiến lược ghép tế bào gốc kép cũng có thể được coi là một lựa chọn để đạt được mục tiêu thuyên giảm và chữa khỏi HIV cho những bệnh nhân HIV cần ghép tế bào gốc đề điều trị các bệnh khác.
Trường hợp này cung cấp thêm bằng chứng về khái niệm chữa khỏi HIV nhờ cấy ghép tế bào gốc, tuy nhiên cần lưu ý rằng phương pháp này là một loại phẫu thuật xâm lấn, phức tạp, rủi ro và vẫn chưa được xem là một chiến lược khả thi để mở rộng quy mô điều trị cho hàng triệu bệnh nhân HIV trên toàn cầu. Hơn nữa, vì đột biến CCR5 này rất hiếm (khoảng 1% dân số nói chung), cơ hội tìm được người hiến tế bào gốc phù hợp là rất thấp.
Tiến sĩ Meg Doherty, Giám đốc Toàn cầu Chương trình HIV, Viêm gan và STI của WHO cho biết “Bất chấp những thách thức về tính khả thi, trường hợp thuyên giảm HIV mới này sẽ tiếp tục thúc đẩy chương trình nghiên cứu chữa khỏi HIV, nhắc nhở chúng ta về tiềm năng đánh bại HIV của phương pháp ghép tế bào gốc”.
Thông tin thêm về bệnh nhân
Bệnh nhân khỏi HIV được mô tả tại CROI là một phụ nữ trung niên có nguồn gốc chủng tộc pha trộn phát hiện mắc bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính nguy cơ cao khi đang ART, 4 năm sau khi được chẩn đoán nhiễm HIV cấp tính. Bệnh nhân đã thuyên giảm bệnh bạch cầu sau khi tiến hành hoá trị và bệnh HIV cũng được kiểm soát tốt nhưng vẫn phát hiện được virus. Năm 2017, bệnh nhân được cấy ghép tế bào gốc máu dây rốn có đột biến CCR5, cùng với tế bào gốc từ tủy xương của một người hiến tặng trưởng thành là họ hàng. Sau khi được cấy ghép tế bào gốc kép này, cô được ghép 100% tế bào máu dây rốn vào ngày thứ 100 và không còn phát hiện HIV. 37 tháng sau cấy ghép, bệnh nhân ngừng ART. Nhóm nghiên cứu không còn phát hiện HIV ở bệnh nhân trong vòng 14 tháng ngoại trừ một lần phát hiện nồng độ DNA của HIV trong tế bào máu của bệnh nhân vào 14 tuần sau khi ngừng ART.
Giới thiệu về phương pháp cấy ghép tế bào gốc kép
Cấy ghép tế bào gốc kép (hoặc haplo-cord) là một phương pháp cấy ghép mới bao gồm việc truyền tế bào gốc từ dây rốn của trẻ sơ sinh, bổ sung với tế bào gốc từ tủy xương của người hiến tặng trưởng thành. Quy trình cấy ghép kép này đã được sử dụng ở một số người mắc bệnh ung thư có nguy cơ cao và ít yêu cầu tính phù hợp đối với kháng nguyên bạch cầu người (HLA) hơn so với cấy ghép chỉ tế bào gốc dành cho người trưởng thành, đồng thời phương pháp này cũng giúp cho quy trình cấy ghép nhanh và an toàn hơn. Đối với bệnh nhân đã đề cập, các tế bào của dây rốn có đột biến CCR5 và các tế bào gốc của người trưởng thành cũng không bắt buộc HLA phù hợp giống hệt nhau, yêu cầu đặc biệt khó đạt được đối với những bệnh nhân có tổ tiên là người châu Phi hoặc pha trộn chủng tộc.
Nguồn: who.int