Người dịch: Hồ Thu Linh

Quý I/ 2025 ghi nhận nhiều bước tiến đáng kể trong lĩnh vực da liễu, với các quyết định quan trọng từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cùng loạt hồ sơ đệ trình, tiến triển thử nghiệm lâm sàng và động thái điều tiết từ nhiều tổ chức đã góp phần thúc đẩy mạnh mẽ tiến trình phát triển thuốc mới.

Với khối lượng thông tin cập nhật dồi dào, Dermatology Times tóm tắt toàn diện về các phê duyệt của FDA, hồ sơ đăng ký mới, chỉ định ưu tiên và các hoạt động quản lý mang tính bước ngoặt khác trong lĩnh vực da liễu.

Phê duyệt và cấp phép từ FDA

FDA phê duyệt DermiSphere Hydrogel

Vào tháng 1, FDA đã cấp phép lưu hành theo diện 510(k) cho công ty Fesarius Therapeutics Inc. đối với sản phẩm DermiSphere – mẫu tái tạo da dạng hydrogel (DermiSphere hDRT). Đây là một loại ma trận da nền collagen mới, được thiết kế nhằm hỗ trợ quá trình tích hợp mô, tái tạo mạch máu và làm lành vết thương, với các ứng dụng trong chăm sóc vết thương phức tạp, phẫu thuật tái tạo và y học tái sinh. Khác với các sản phẩm collagen dạng sợi truyền thống, DermiSphere hDRT có cấu trúc hydrogel mô phỏng chất nền ngoại bào (extracellular matrix), từ đó thúc đẩy sự thâm nhập của tế bào và quá trình tái tạo mô hiệu quả hơn.

FDA chấp thuận đơn xin thử nghiệm lâm sàng thuốc điều trị AD mới của Zabalafin Hydrogel

Vào tháng 2, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận Đơn đăng ký thuốc thử nghiệm lâm sàng (IND) của công ty Alphyn Biologics đối với Zabalafin Hydrogel — một phương pháp điều trị viêm da cơ địa (atopic dermatitis) thể nhẹ đến trung bình có cơ chế tác động đa mục tiêu bao gồm chống viêm, giảm ngứa và kiểm soát nhiễm khuẩn da. Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2a cho thấy các triệu chứng cải thiện rõ rệt, đặc biệt là giảm ngứa và làm sạch vùng da nhiễm khuẩn, với tác dụng phụ ở mức tối thiểu. Alphyn nhấn mạnh tiềm năng của Zabalafin như một liệu pháp lâu dài, an toàn và dung nạp tốt, có thể giải quyết đồng thời nhiều triệu chứng chính của bệnh. Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2b trên toàn cầu dự kiến sẽ được khởi động vào cuối năm nay.

Quy định, Khuyến nghị, Chỉ định và Hồ sơ đệ trình

Rezpegaldesleukin được cấp chỉ định Fast Track cho bệnh AD từ trung bình đến nặng.

Vào tháng 2, FDA đã cấp chỉ định Fast Track cho rezpegaldesleukin, một phương pháp điều trị sinh học đang trong giai đoạn nghiên cứu dành cho viêm da cơ địa (atopic dermatitis – AD) thể trung bình đến nặng ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên không đáp ứng hiệu quả bằng các liệu pháp bôi ngoài da. Rezpegaldesleukin nhắm mục tiêu vào phức hợp thụ thể interleukin-2 (IL-2) nhằm tăng cường hoạt tính của tế bào T điều hòa (regulatory T cells), với mục tiêu khôi phục trạng thái cân bằng miễn dịch. Trong giai đoạn cảm ứng kéo dài 12 tuần và ít nhất 36 tuần sau khi kết thúc điều trị, rezpegaldesleukin đã cho thấy những cải thiện đáng kể ở các chỉ số bệnh học thăm dò. Nghiên cứu giai đoạn 2b mang tên REZOLVE-AD hiện đang được tiến hành, với dữ liệu sơ bộ dự kiến công bố vào quý II năm 2025. Ngoài ra, rezpegaldesleukin cũng đang được nghiên cứu trong thử nghiệm REZOLVE-AA để điều trị rụng tóc từng mảng thể nặng (alopecia areata).

FDA chấp thuận sinh phẩm sBLA cho Dupilumab trong điều trị BP

Vào tháng 2, FDA đã chấp thuận hồ sơ bổ sung xin cấp phép sinh phẩm (sBLA) cho dupilumab (tên thương mại: Dupixent) theo diện xét duyệt ưu tiên, nhằm điều trị bệnh pemphigoid dạng bóng nước (bullous pemphigoid – BP). Quyết định chính thức được đưa ra vào 20/6/2025. Trong một thử nghiệm lâm sàng pha 2/3, dupilumab cho thấy hiệu quả vượt trội với tỷ lệ bệnh thuyên giảm bền vững cao gấp 5 lần so với giả dược, đồng thời giúp giảm mức độ nghiêm trọng của bệnh, giảm ngứa và giảm nhu cầu sử dụng corticosteroid đường uống. Mặc dù có ghi nhận một số tác dụng phụ, nhưng với cơ chế tác động chọn lọc vào đường truyền tín hiệu IL-4 và IL-13, dupilumab được kỳ vọng sẽ trở thành liệu pháp điều trị đích đầu tiên cho BP tại Hoa Kỳ, thay thế cho các thuốc ức chế miễn dịch truyền thống vốn tiềm ẩn nhiều rủi ro, đặc biệt ở nhóm bệnh nhân cao tuổi.

FDA chấp thuận đơn xin cấp thuốc mới bổ sung cho Roflumilast của Arcutis điều trị AD ở trẻ em.

Vào tháng 2, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận hồ sơ bổ sung xin cấp phép thuốc mới (sNDA) của công ty Arcutis Biotherapeutics đối với Zoryve (roflumilast) cream 0,05%, nhằm điều trị viêm da cơ địa (atopic dermatitis – AD) thể nhẹ đến trung bình ở trẻ em từ 2 đến 5 tuổi. Hồ sơ này được hỗ trợ bởi kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng pha 3 INTEGUMENT-PED, cho thấy cải thiện đáng kể các triệu chứng chỉ sau 4 tuần điều trị. Zoryve cream 0,05% cũng chứng minh được hồ sơ an toàn thuận lợi, giúp giảm mức độ ngứa ở nhóm bệnh nhi nhỏ tuổi. Nếu được phê duyệt, Zoryve sẽ trở thành liệu pháp bôi ngoài da không chứa steroid, dùng mỗi ngày một lần, mở ra lựa chọn điều trị mới cho nhóm bệnh nhi này. FDA đã ấn định ngày hành động mục tiêu theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc kê đơn (PDUFA) là 13 tháng 10 năm 2025.

FDA Cảnh báo

Trong tháng 3: Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phát đi cảnh báo về nguy cơ ô nhiễm benzene trong các sản phẩm chứa benzoyl peroxide, sau khi thử nghiệm độc lập 95 sản phẩm điều trị mụn trứng cá, theo các báo cáo từ bên thứ ba. Trên 90% sản phẩm không phát hiện hoặc chỉ có mức benzene rất thấp, nhưng 6 sản phẩm vượt quá giới hạn an toàn, phải tự nguyện thu hồi, trong đó có Effaclar Duo của L’Oréal.

Tiến triển thử nghiệm lâm sang

VYNE hoàn thành chọn đối tượng tham gia giai đoạn 2B Vitiligo Gel

Trong tháng 1, VYNE Therapeutics đã hoàn thành việc chọn đối tượng tham gia cho nghiên cứu lâm sàng pha 2b đánh giá gel repibresib (VYN201) điều trị vitiligo không phân đoạn, với kết quả sơ bộ dự kiến công bố giữa năm 2025. Nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng dùng dung môi này bao gồm khoảng 180 bệnh nhân được điều trị gel repibresib một lần mỗi ngày ở nồng độ 1%, 2% hoặc 3%. Mục tiêu chính của thử nghiệm là đạt được tỉ lệ cải thiện ít nhất 50% chỉ số F-VASI (F-VASI50) vào tuần 24, đồng thời đánh giá thêm các chỉ số ở tuần 24 và 52. Repibresib, một chất ức chế pan-BET, hướng đến các đường dẫn viêm trong khi hạn chế phơi nhiễm toàn thân.

Nektar Therapeutics hoàn tất việc chọn đối tượng tham gia thử nghiệm giai đoạn 2b REZOLVE-AD của Rezpegaldesleukin

Trong tháng 1, Nektar Therapeutics đã hoàn thành chỉ tiêu chọn đối tượng tham gia cho nghiên cứu lâm sàng pha 2b REZOLVE-AD, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Rezpegaldesleukin trên bệnh nhân viêm da cơ địa thể trung bình đến nặng. Các thử nghiệm trước đó cho thấy Rezpegaldesleukin có khả năng cải thiện triệu chứng viêm da cơ địa kéo dài tới 36 tuần sau khi kết thúc điều trị. Nghiên cứu này thu hút 396 bệnh nhân tại 110 điểm thử nghiệm, với tiêu chí đánh giá chính là mức giảm trong Chỉ số EASI cùng một số chỉ tiêu then chốt khác. Dữ liệu sơ bộ dự kiến sẽ được công bố vào giữa năm 2025.

Thử nghiệm lâm sàng pha 2 Gel Rapamycin Anhydrous Qtorin 3,9% đang được tiến hành ở bệnh nhân dị dạng tĩnh mạch da

Trong tháng 1: Palvella Therapeutics đã khởi động việc điều trị trong thử nghiệm lâm sàng pha 2 TOIVA, đánh giá tác dụng của Gel Rapamycin Anhydrous Qtorin 3,9%  trong điều trị dị dạng tĩnh mạch da, một bệnh da di truyền hiếm gặp chưa có phương pháp điều trị được chấp thuận tại Hoa Kỳ. Gel Qtorin rapamycin, một chất ức chế mTOR dạng bôi ngoài da, mục tiêu cung cấp hiệu quả điều trị tại chỗ đồng thời giảm thiểu phơi nhiễm toàn thân. Thử nghiệm TOIVA đơn nhóm, mở, đối chứng với dung môi nền sẽ đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả ở khoảng 15 người tham gia trong 12 tuần. Qtorin rapamycin cũng đã được FDA cấp chỉ định Fast Track và đang trong giai đoạn phát triển pha 3 cho dị dạng bạch huyết vi nang.

VYNE Therapeutics thúc đẩy VYN202 với thử nghiệm pha 1b điều trị bệnh vẩy nến thể mảng mức độ trung bình đến nặng

Trong tháng 2: VYNE Therapeutics Inc. đã khởi động thử nghiệm lâm sàng pha 1b nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả sơ bộ của VYN202, một chất ức chế BET chọn lọc BD2 dạng uống, ở bệnh nhân vẩy nến thể mảng mức độ trung bình đến nặng. Quyết định này được đưa ra sau khi kết quả pha 1a rất khả quan, chứng minh tính an toàn thuận lợi, khả năng dung nạp tốt và không ghi nhận sự kiện bất lợi nghiêm trọng ở tình nguyện viên khỏe mạnh. Dữ liệu sơ bộ dự kiến được công bố vào cuối năm 2025, với khả năng tiến tới pha 2 nếu kết quả tiếp tục khả quan.

Nguồn: dermatologytimes.com

Q1 Dermatology Drug & Device Report: FDA Approvals & Pipeline Updates

The first quarter of 2025 saw significant developments in the dermatology specialty, with key decisions from the US FDA and a flurry of submissions, trial advancements, and regulatory actions from various organizations driving the pipeline forward.

With a wealth of advancements, Dermatology Times has been diligently tracking all relevant updates to ensure you stay informed. To help you catch up on the latest developments from January to March, we have compiled a comprehensive summary of FDA approvals, new submissions, designations, and other pivotal regulatory movements in dermatology.

FDA Approvals and Clearances

FDA Approves Collagen-Based DermiSphere Hydrogel

In January: The FDA granted 510(k) clearance to Fesarius Therapeutics Inc. for its DermiSphere hydrogel Dermal Regeneration Template (DermiSphere hDRT).¹ This novel collagen-based dermal matrix is designed to support tissue integration, revascularization, and wound healing, with applications in advanced wound care, reconstructive surgery, and regenerative medicine. Unlike conventional fibrillar collagen products, DermiSphere hDRT’s hydrogel composition mimics the extracellular matrix to promote cellular infiltration and regeneration.

FDA Clears Zabalafin Hydrogel’s Investigational New Drug Application for AD

In February: The FDA cleared Alphyn Biologics’ IND application for Zabalafin hydrogel, a novel treatment for mild to moderate atopic dermatitis that targets inflammation, itch, and bacterial complications.² A phase 2a trial demonstrated significant improvements in symptoms, including itch reduction and skin infection clearance, with minimal side effects. Alphyn highlighted Zabalafin’s potential as a long-term, well-tolerated therapy addressing key disease aspects. Global phase 2b trials are set to begin later this year.

Regulations, Recommendations, Designations, and Submissions

Rezpegaldesleukin Receives Fast Track Designation for Moderate to Severe AD

In February: The FDA granted fast track designation to rezpegaldesleukin for moderate to severe atopic dermatitis in patients 12 years and older whose condition is inadequately controlled with topical treatments.³ This investigational biologic targets the IL-2 receptor complex to enhance regulatory T cell activity, aiming to restore immune balance. In a 12-week induction phase and for at least 36 weeks post-treatment, rezpegaldesleukin showed promising improvements in exploratory disease outcomes. The phase 2b REZOLVE-AD study is ongoing, with topline data expected in Q2 2025. Additionally, rezpegaldesleukin is being studied for severe alopecia areata in the REZOLVE-AA trial.

FDA Accepts sBLA for Dupilumab as Potential BP Treatment

In February: The FDA accepted the supplemental Biologics License Application for dupilumab (Dupixent) for priority review as a potential treatment for bullous pemphigoid, with a decision expected by June 20, 2025.⁴ A phase 2/3 trial showed a 5-fold improvement in sustained disease remission with dupilumab compared to placebo, along with reductions in disease severity, itch, and corticosteroid use. While some adverse events were noted, dupilumab’s targeted mechanism offers a potential alternative to traditional immunosuppressive therapies. If approved, it would be the first targeted treatment for BP in the US.

FDA Accepts Supplemental New Drug Application for Arcutis’ Roflumilast in Children with AD

In February: The FDA accepted Arcutis Biotherapeutics’ sNDA for Zoryve (roflumilast) cream 0.05% to treat mild to moderate atopic dermatitis in children aged 2 to 5.⁵ The submission was supported by positive results from the INTEGUMENT-PED phase 3 trial, which showed significant symptom improvement by week 4. The treatment demonstrated a favorable safety profile and reduced itch severity in young patients. If approved, Zoryve would offer a steroid-free, once-daily topical option for this pediatric population. The FDA set a PDUFA target action date for October 13, 2025.

FDA Alerts

FDA Alerts of New Independent Testing for Benzoyl Peroxide Acne Products, Additional Voluntary Recalls

In March: The FDA issued an alert on potential benzene contamination in benzoyl peroxide products after independent testing of 95 acne treatments, prompted by third-party reports.⁶ While over 90% had undetectable or low benzene levels, 6 products exceeded safety limits, leading to voluntary recalls, including L’Oréal’s Effaclar Duo.

Clinical Trial Advancement

VYNE Completes Phase 2b Enrollment for Vitiligo Gel

In January: VYNE Therapeutics completed enrollment in its phase 2b trial evaluating repibresib (VYN201) gel for nonsegmental vitiligo, with top-line results expected in mid-2025.⁷ This randomized, double-blind, vehicle-controlled study includes approximately 180 participants receiving once-daily treatment with repibresib in 1%, 2%, or 3% concentrations. The trial’s primary endpoint is achieving F-VASI50 at week 24, with additional outcomes assessed at weeks 24 and 52. Repibresib, a pan-BET inhibitor, targets inflammatory pathways while minimizing systemic exposure.

Nektar Therapeutics Completes Enrollment for Phase 2b REZOLVE-AD Trial of Rezpegaldesleukin

In January: Nektar Therapeutics completed target enrollment for its phase 2b REZOLVE-AD study, evaluating the efficacy and safety of rezpegaldesleukin, an interleukin-2 receptor agonist, in patients with moderate to severe atopic dermatitis.⁸ Previous trials have shown its potential to improve atopic dermatitis symptoms for up to 36 weeks after treatment. The study, involving 396 patients across 110 sites, will measure improvement in the Eczema Area and Severity Index score and other key endpoints. Topline data from the trial are expected in mid-2025.

Phase 2 Trial of Qtorin 3.9% Rapamycin Anhydrous Gel Underway in Patients With Cutaneous Venous Malformations

In January: Palvella Therapeutics initiated dosing in the phase 2 TOIVA trial evaluating Qtorin 3.9% rapamycin anhydrous gel for cutaneous venous malformations, a rare genetic skin condition with no approved treatments in the US.⁹ Qtorin rapamycin, a topical mTOR inhibitor, aims to provide localized therapeutic effects while minimizing systemic exposure. The single-arm, open-label TOIVA trial will assess safety, tolerability, and efficacy in approximately 15 participants over 12 weeks. Qtorin rapamycin has also received FDA fast track designation and is in phase 3 development for microcystic lymphatic malformations.

VYNE Therapeutics Advances VYN202 with Phase 1b Trial in Moderate to Severe Plaque Psoriasis

In February: VYNE Therapeutics Inc. initiated a phase 1b clinical trial to assess the safety and preliminary efficacy of VYN202, an oral BD2-selective BET inhibitor, in patients with moderate to severe plaque psoriasis.¹⁰ The decision followed promising phase 1a results, which demonstrated favorable safety, tolerability, and no serious adverse events in healthy volunteers. Top-line data is expected by late 2025, with potential phase 2 progression if results are favorable.

Source: dermatologytimes.com