Hiệu quả của thuốc Vismodegib trong điều trị ung thư biểu mô tế bào đáy

Người dịch: Quang Tiến

Theo kết quả nghiên cứu được công bố trên tạp chí Dermatologic Therapy, phương pháp điều trị bằng vismodegib, một loại chất ức chế con đường hedgehog, được dung nạp tốt và có tỷ lệ đáp ứng cao trên một thuần tập thực tế gồm những bệnh nhân bị ung thư biểu mô tế bào đáy (BCC) di căn và tiến triển tại chỗ.

Trong nghiên cứu này, một nhóm các nhà nghiên cứu từ Thổ Nhĩ Kỳ đã đánh giá hồi cứu khả năng dung nạp và hiệu quả của điều trị bằng thuốc vismodegib ở 29 bệnh nhân (tuổi trung bình khi được chẩn đoán: 73) mắc BCC tiến triển và di căn.

Bệnh nhân tham gia nghiên cứu được cho uống 150 mg vismodegib đến khi bệnh tiến triển. Các nhà điều tra đã đánh giá đáp ứng điều trị ở những bệnh nhân mắc bệnh có thể đo lường được hoặc không thể đo lường được, và thời gian đáp ứng cũng được kiểm tra. Các đánh giá bổ sung bao gồm độc tính, thời gian sống thêm mà bệnh không tiến triển (PFS), và thời gian sống thêm toàn bộ (OS).

Vị trí mắc BCC chủ yếu ở đầu và cổ (86,2%), và 17,2% bệnh nhân xuất hiện di căn. Hội chứng Gorlin được báo cáo ở 10,3% bệnh nhân. Các bệnh lý BCC hay gặp nhất bao gồm dạng nốt (44,9%), hỗn hợp (27,6%) và thâm nhiễm (20,7%). Trước khi bắt đầu uống vismodegib, hơn một nửa số bệnh nhân đã xạ trị (51,7%), và 62,1% bệnh nhân đã phẫu thuật.

Tỷ lệ đáp ứng điều trị hoàn toàn với vismodegib khi theo dõi trung bình 17 tháng là 27,6%. Ngoài ra, tỷ lệ đáp ứng một phần và đáp ứng ổn định lần lượt là 55,2% và 10,3%. Nhìn chung, tỷ lệ đáp ứng khách quan là 82,8%. Theo các nhà điều tra, các đáp ứng điều trị thường được quan sát thấy nhiều nhất trong vòng 2 tháng đầu tiên kể từ khi bắt đầu điều trị.

Trên tất cả các bệnh nhân, thời gian sống thêm toàn bộ trung bình là 43,3 tháng (95% CI, 25,6–61,1). Ngoài ra, thời gian sống thêm mà bệnh không tiến triển trung bình là 15,7 tháng (95% CI, 12,2–19,3) ở bệnh nhân BCC tiến triển tại chỗ và 12,1 tháng (95% CI, 2,9–21,2) đối với bệnh nhân BCC di căn. Hơn một nửa số bệnh nhân (53,8%) được hóa trị hoặc điều trị phẫu thuật sau khi bệnh tiến triển.

Các biến cố bất lợi được báo cáo thường xuyên nhất khi điều trị bằng vismodegib bao gồm mệt mỏi (58,6%), co thắt cơ (48,3%), rụng tóc (13,8%) và sụt cân (13,8%). Hơn ¼ số bệnh nhân (27,6%) tử vong trong quá trình nghiên cứu.

Theo một phân tích đơn biến đối với thời gian sống thêm toàn bộ, sau khi bệnh tiến triển, chỉ có phương pháp hóa trị là hiệu quả hơn đáng kể so với không điều trị (tỷ lệ nguy cơ [HR], 10,6; 1,03–108,6; P = 0,04) hoặc phẫu thuật (HR, 8,72; 95% CI, 1,01–75,19; P = .04).

Các hạn chế của nghiên cứu bao gồm kích thước mẫu nhỏ cũng như thiết kế hồi cứu của nó, các nhà nghiên cứu cho rằng điều này đã góp phần vào tính chất không đồng nhất của các nhóm bệnh nhân.

Nghiên cứu kết luận rằng “phương pháp điều trị bằng thuốc vismodegib cho bệnh nhân mắc BCC tiến triển và di căn tại chỗ được dung nạp tốt và có hiệu quả cao.”

Nguồn: dermatologyadvisor.com