Remetinostat chứng minh hiệu quả lâm sàng trong điều trị ung thư biểu mô tế bào đáy (BCC)

Người dịch: Hồ Thu Linh

Theo kết quả từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 (NCT03180528) được công bố trên tạp chí Clinical Cancer Research, một tạp chí của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ, Remetinostat (Medvir AB), một loại kem bôi ngoài da và là chất ức chế histone deacetylation (HDAC) bậc một, đã chứng minh hiệu quả lâm sàng ở những bệnh nhân bị ung thư biểu mô tế bào đáy (BCC).

Ts.Bs Kavin Sarin, phó giáo sư da liễu tại Đại học Stanford, tác giả chính của nghiên cứu, giải thích rằng mặc dù BCC thường không gây chết người, nhưng nó thường được điều trị bằng phẫu thuật cắt bỏ có thể tốn kém và tạo ra gánh nặng cho bệnh nhân, đặc biệt là nếu họ có nhiều khối u. Kem bôi là một phương pháp điều trị thay thế, nhưng các loại thuốc bôi hiện tại chỉ có hiệu quả đối với các thể BCC nằm nông trên bề mặt, vì vậy cần có các phương pháp điều trị áp dụng rộng rãi hơn.

Sarin và các nhà nghiên cứu khác muốn tìm ra một phương pháp điều trị ức chế histone deacetylase (HDAC) trong BCC. Thử nghiệm giai đoạn 2 này nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của thuốc ức chế HDAC, ở bệnh nhân người lớn bị BCC. Remetinostat được chọn vì nó được thiết kế mất hiệu quả sau khi hấp thụ vào da và có cách tiếp cận mục tiêu hơn.

Tham gia nghiên cứu có 30 bệnh nhân chẩn đoán có ít nhất 1 BCC đường kính từ 5 mm trở lên. 90% bệnh nhân tự nhận mình là người da trắng không phải gốc Tây Ban Nha và gần 50% có tiền sử bệnh ung thư da. Mặc dù chỉ có 30 bệnh nhân được ghi danh, nhưng 8 bệnh nhân có nhiều khối u đủ tiêu chuẩn, vì vậy tổng số 49 khối u đã được đưa vào dữ liệu thử nghiệm và các khối u nằm rải rác khắp cơ thể, ở khu vực tiếp xúc và không tiếp xúc với ánh nắng mặt trời, nhiều khối u có nốt sần hoặc bề mặt mô học.

Bệnh nhân bôi Remetinostat lên khối u 3 lần một ngày trong 6 tuần, và sau 8 tuần, bất kỳ khối u nào còn sót lại sẽ được phẫu thuật cắt bỏ và tiến hành kiểm tra mô học.

Kết quả cho thấy trong số 33 khối u được đưa vào phân tích cuối cùng, 69,7% đáp ứng với điều trị thuốc bôi, 17 trong số đó đáp ứng hoàn toàn và 6 khối u đáp ứng một phần. Đường kính khối u trung bình giảm 62,3% và diện tích khối u giảm 71,5%.

Khi được chia nhỏ theo kiểu phụ, 100% trong số 6 khối u BCC bề ngoài có phản ứng, 5 khối u hoàn toàn và 1 khối u một phần. Trong số 22 khối u BCC dạng nốt được điều trị, 68,2% đáp ứng, 10 hoàn toàn và 5 một phần. Cuối cùng, 66,7% trong số 3 BCC thâm nhiễm trả lời, 2 hoàn toàn. Không có khối u nào trong số 2 khối u siêu nhỏ đáp ứng với điều trị.

Không có tác dụng phụ nghiêm trọng (sAE) nào được báo cáo, và AE được báo cáo nhiều nhất là phản ứng da giống như bệnh chàm tại vị trí bôi thuốc.

Sarin cho biết: “Trong khi cần phải nghiên cứu thêm, kết quả của cho thấy Remetinostat có thể là một giải pháp thay thế an toàn và đầy hứa hẹn cho điều trị phẫu thuật BCC do tỷ lệ đáp ứng có thể quan sát thấy hoàn toàn cao. Tuy nhiên, để liệu pháp này thay thế điều trị phẫu thuật, nó không chỉ cần đáp ứng hoàn toàn mà còn phải hiệu quả lâu dài.”

Sarin lưu ý rằng các thử nghiệm trong tương lai sẽ kiểm tra thời gian đáp ứng với kháng sinh.

Nguồn: dermatologytimes.com