WHO ưu tiên tiếp cận các phương pháp điều trị bệnh tiểu đường và ung thư trong Danh mục Thuốc Thiết yếu mới

Người dịch: Hồ Thu Linh

Hôm nay, WHO cập nhật Danh mục thuốc thiết yếu năm 2021và Danh mục thuốc thiết yếu cho trẻ em, bao gồm thuốc điều trị bệnh ung thư, các chất tương tự insulin và các dạng thuốc uống mới điều trị tiểu đường, thuốc hỗ trợ người muốn cai thuốc lá và thuốc kháng khuẩn để điều trị nhiễm trùng do vi khuẩn và nấm nghiêm trọng.

Danh mục nhằm giải quyết các ưu tiên sức khỏe toàn cầu, cung cấp các loại thuốc hiệu quả có sẵn và giá cả hợp lí. Tuy nhiên, giá thành cao đối với cả thuốc mới, được cấp bằng sáng chế và thuốc cũ, như insulin, tiếp tục khiến một số bệnh nhân không có khả năng điều trị.

Tiến sĩ Tedros Adhanom Ghebreyesus, Tổng giám đốc WHO cho biết: “Số người mắc tiểu đường đang gia tăng trên toàn cầu, đặc biệt tăng nhanh ở các nước có thu nhập thấp và trung bình. Rất nhiều người không đủ khả năng tài chính để sử dụng thuốc . Việc đưa insulin analog vào Danh mục thuốc thiết yếu, cùng với nỗ lực đảm bảo khả năng tiếp cận với tất cả các sản phẩm insulin và mở rộng việc sử dụng các sản phẩm sinh học, là một bước quan trọng để đảm bảo tất cả những người cần insulin đều có thể tiếp cận được”.

Thuốc điều trị tiểu đường

Insulin được phát hiện như một phương pháp điều trị bệnh tiểu đường cách đây 100 năm và human insulin (insulin thường) đã nằm trong Danh mục thuốc thiết yếu của WHO kể từ khi nó được công bố lần đầu tiên vào năm 1977. Thật không may, nguồn cung insulin hạn chế và giá thành cao ở một số quốc gia có thu nhập thấp và trung bình hiện đang là một rào cản đáng kể đối với việc điều trị. Ví dụ, ở thủ đô Accra của Ghana, lượng insulin cần thiết cho một tháng sẽ khiến một công nhân tiêu tốn tương đương với 5,5 ngày lương. Việc sản xuất insulin tập trung ở một số ít cơ sở sản xuất, và ba nhà sản xuất kiểm soát hầu hết thị trường toàn cầu, do thiếu sự cạnh tranh dẫn đến giá thành cao ngất ngưởng đối với nhiều người và hệ thống y tế.

Động thái liệt kê các chất tương tự insulin có tác dụng kéo dài (insulin degludec, detemir và glargine) và các sản phẩm sinh học của chúng, cùng với sulin thường, nhằm tăng khả năng tiếp cận điều trị bệnh tiểu đường bằng cách mở rộng lựa chọn phương pháp điều trị. Việc đưa vào Danh mục đồng nghĩa là các chất tương tự insulin sinh học đủ điều kiện cho chương trình sơ tuyển của WHO; Việc sơ tuyển của WHO nhằm đảm bảo các sản phẩm sinh học tương tự insulin chất lượng hơn được đưa vào thị trường quốc tế, tạo ra sự cạnh tranh để hạ giá thành và mang lại cho các quốc gia sự lựa chọn sản phẩm tốt hơn.

Các chất tương tự insulin tác dụng kéo dài mang lại một số lợi ích lâm sàng bổ sung cho bệnh nhân thông qua thời gian tác dụng kéo dài, giúp ổn định mức đường huyết trong thời gian dài hơn mà không cần dùng liều tăng cường. Đặc biệt rất có ích cho những bệnh nhân không đáp ứng với insulin thường. Sự linh hoạt hơn trong thời gian và liều lượng các chất tương tự insulin đã được chứng minh là cải thiện chất lượng cuộc sống cho những bệnh nhân đang sống chung với bệnh tiểu đường. Tuy nhiên, insulin thường vẫn là một yếu tố chính trong điều trị bệnh tiểu đường và việc tiếp cận với loại thuốc cứu sống này phải tiếp tục được hỗ trợ thông qua khối lượng thuốc sẵn có và giá thành sản phẩm.

Danh mục này cũng bao gồm các chất ức chế Sodium-Glucose Co-Transporter-2 (SGLT2) empagliflozin, canagliflozin và dapagliflozin như là liệu pháp hàng đầu cho người trưởng thành mắc bệnh tiểu đường loại 2. Các loại thuốc uống này đã được chứng minh là mang lại một số lợi ích, bao gồm giảm nguy cơ tử vong, suy thận và các biến cố tim mạch. Bởi vì các chất ức chế SGLT2 vẫn được cấp bằng sáng chế và có giá cao, việc đưa chúng vào danh sách đi kèm với khuyến nghị WHO làm việc với Nhóm bằng sáng chế thuốc để thúc đẩy quyền truy cập thông qua các thỏa thuận cấp phép tiềm năng với các chủ sở hữu bằng sáng chế để cho phép sản xuất và cung cấp thuốc cho các quốc gia có thu nhập thấp và trung bình.

Cải thiện khả năng tiếp cận với các loại thuốc điều trị bệnh tiểu đường bao gồm insulin và thuốc ức chế SGLT2 là một trong những quy trình của Hiệp định Tiểu đường Toàn cầu, do WHO đưa ra vào tháng 4 năm 2021 và là chủ đề chính được thảo luận với các nhà sản xuất thuốc điều trị tiểu đường và công nghệ y tế.

Thuốc điều trị ung thư

Ung thư là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây ra bệnh tật và tử vong trên toàn thế giới, chiếm gần 10 triệu ca tử vong vào năm 2020. Cứ 10 người tử vong thì có 7 người ở quốc gia có thu nhập thấp và trung bình. Trong những năm qua, y tế thế giới đã có những đột phá mới đã trong điều trị căn bệnh này, chẳng hạn như các loại thuốc nhắm vào các đặc điểm phân tử cụ thể của khối u, một số trong số đó mang lại kết quả tốt hơn nhiều so với hóa trị liệu “truyền thống”. Bốn loại thuốc mới được đưa vào danh mục bao gồm:

• Enzalutamide, thay thế cho abiraterone, điều trị ung thư tuyến tiền liệt;
• Everolimus, điều trị u tế bào hình sao khổng lồ dưới lớp đệm (SEGA), một loại u não ở trẻ em;
• Ibrutinib, một loại thuốc nhắm trúng đích cho bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính; và
• Rasburicase, đối với hội chứng ly giải khối u, một biến chứng nghiêm trọng do một số phương pháp điều trị ung thư.

Danh mục cho phép mở rộng điều trị với Ibrutinib bao gồm điều trị nhắm mục tiêu bệnh bạch cầu. Các chỉ định ung thư mới ở trẻ em đã được thêm vào cho 16 loại thuốc đã được liệt kê, bao gồm cả u thần kinh đệm cấp độ thấp, dạng u não phổ biến nhất ở trẻ em.

Một nhóm các kháng thể giúp tăng cường phản ứng miễn dịch đối với các tế bào khối u, được gọi là chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch PD-1 / PD-L1, không được khuyến khích đưa vào danh sách điều trị một số bệnh ung thư phổi.

Các loại thuốc điều trị ung thư khác không được khuyến nghị niêm yết bao gồm:  osimertinib điều trị ung thư phổi, daratumumab điều trị đa u tủy và ba loại (thuốc ức chế CDK4 / 6, fulvestrant và pertuzumab) điều trị ung thư vú.

Các bệnh truyền nhiễm – Các loại thuốc mới được liệt kê bao gồm cefiderocol, kháng sinh nhóm ‘Dự trữ’ có hiệu quả chống lại vi khuẩn đa kháng thuốc, thuốc kháng nấm echinocandin đối với các trường hợp nhiễm nấm nặng và kháng thể đơn dòng để phòng bệnh dại – các kháng thể đơn dòng đầu tiên chống lại bệnh truyền nhiễm được đưa vào Danh mục. Danh mục cập nhật thuốc mới dành cho các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn thông thường, viêm gan C, HIV và bệnh lao. Thêm 81 loại kháng sinh được phân loại là Truy cập, Theo dõi hoặc Dự trữ theo khuôn khổ AWaRe, để hỗ trợ quản lý kháng sinh và giám sát việc sử dụng kháng sinh trên toàn thế giới.

Cai thuốc lá – Hai loại thuốc không chứa nicotine – bupropion và varenicline – cung cấp các lựa chọn điều trị thay thế cho những người muốn cai thuốc lá. Việc lập danh sách nhằm mục đích hỗ trợ cuộc chạy đua đạt được mục tiêu chiến dịch ‘Cam kết bỏ thuốc lá’ của WHO với 100 triệu người trên toàn thế giới bỏ thuốc lá trong năm tới.

Nguồn: who.int