Pembrolizumab – thuốc điều trị bổ trợ hiệu quả cho bệnh nhân ung thư tế bào hắc tố nguy cơ cao

Người dịch: Quang Tiến

Theo kết quả phân tích ban đầu từ một nghiên cứu giai đoạn 3 đa quốc gia mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược được công bố trên Tạp chí Lancet, pembrolizumab đạt hiệu quả cao và an toàn trong điều trị bổ trợ cho bệnh nhân ung thư tế bào hắc tố giai đoạn 2B hoặc 2C.

Nghiên cứu này tuyển chọn những bệnh nhân ung thư tế bào hắc tố từ 12 tuổi trở lên ở giai đoạn 2B hoặc 2C đã được phẫu thuật cắt bỏ hoàn toàn khối u và sắp xếp ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 thành 02 nhóm gồm bệnh nhân được tiêm tĩnh mạch 200 mg pembrolizumab, một loại kháng thể đơn dòng anti PD-1, hoặc giả dược cứ 3 tuần một lần. Quá trình điều trị kéo dài trong 17 đợt hoặc cho đến khi bệnh tái phát hay mức nhiễm độc tính quá cao. Chỉ tiêu đánh giá chính là tỷ lệ sống thêm không tái phát bệnh của bệnh nhân đồng ý điều trị, chỉ tiêu này đạt nếu tỷ lệ sống thêm không tái phát của nhóm bệnh nhân tiêm pembrolizumab được cải thiện đáng kể so với nhóm bệnh nhân tiêm giả dược trong các kết quả phân tích ban đầu. Những bệnh nhân được chẩn đoán mới mắc ung thư tế bào hắc tố nguyên phát sẽ ngừng tham gia nghiên cứu. Các nhà điều tra cũng đánh giá tính an toàn của thuốc ở tất cả những bệnh nhân đã tiêm ít nhất 1 liều pembrolizumab thông qua dữ liệu tự báo cáo của bệnh nhân hoặc người chăm sóc.

976 bệnh nhân tham gia nghiên cứu có độ tuổi trung bình là 61 tuổi (IQR, 52 – 69), 60% là nam giới, 90% là người da trắng và 82% không phải là người gốc Tây Ban Nha hoặc La tinh. Có 2 bệnh nhi (12 – 18 tuổi) tham gia nghiên cứu, được chia vào hai nhóm điều trị.

Tại lần phân tích đầu tiên diễn ra sau 14,4 tháng theo dõi trung bình (IQR, 10,2 – 18,7 tháng) ở nhóm bệnh nhân tiêm pembrolizumab và 14,3 tháng (IQR, 10,1 – 18,7 tháng) ở nhóm tiêm giả dược, 11% bệnh nhân được điều trị bằng pembrolizumab bị tái phát bệnh lần đầu hoặc tử vong so với 17% bệnh nhân được điều trị bằng giả dược (tỷ lệ nguy cơ [HR], 0,65; 95% CI, 0,46 – 0,92; P = 0,0066). Tại lần phân tích sơ bộ thứ hai xảy ra sau 20,9 tháng theo dõi trung bình ở cả hai nhóm, 15% bệnh nhân được điều trị bằng pembrolizumab bị tái phát bệnh lần đầu hoặc tử vong so với 24% bệnh nhân được điều trị bằng giả dược (HR, 0,61; 95 % CI, 0,45 – 0,82). Tỷ lệ bệnh nhân sống thêm không tái phát ước tính trong 18 tháng là 86% đối với bệnh nhân tiêm pembrolizumab và 77% đối với bệnh nhân tiêm giả dược.

Theo phân tích sơ bộ ban đầu, các biến cố bất lợi liên quan đến điều trị xảy ra ở 80% bệnh nhân trong nhóm tiêm pembrolizumab và 61% bệnh nhân trong nhóm tiêm giả dược. Các biến cố bất lợi liên quan đến điều trị mức 3 – 4 xảy ra ở 16% bệnh nhân trong nhóm tiêm pembrolizumab so với 4% ở nhóm tiêm giả dược. Không có trường hợp tử vong liên quan đến điều trị.

Giới hạn của nghiên cứu này là số lượng bệnh nhi còn ít.

Các tác giả nghiên cứu cho biết dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm này, FDA gần đây đã cấp phép sử dụng pembrolizumab trong điều trị bổ trợ cho bệnh nhân trưởng thành và trẻ em mắc ung thư tế bào hắc tố giai đoạn 2 và 3 nguy cơ cao.

Nguồn: dermatologyadvisor.com