Kết quả tích cực trong nghiên cứu điều trị rụng tóc từng mảng bằng thuốc ritlecitinib
Người dịch: Quang Tiến
Pfizer, một công ty dược phẩm và công nghệ sinh học đa quốc gia của Mỹ, gần đây đã công bố kết quả giai đoạn 2b/3 tích cực của thử nghiệm lâm sàng thuốc ritlecitinib đường uống 01 lần/ngày với liều 30 mg và 50 mg để điều trị bệnh rụng tóc từng mảng (alopecia areata).
Ritlecitinib là loại thuốc mới có hiệu quả cao trong việc ức chế Janus Kinase 3 (Jak3) và các tyrosin kinase cùng họ biểu hiện ở bệnh ung thư biểu mô tế bào gan. Ngoài ra, các nghiên cứu lâm sàng cho thấy ritlecitinib có khả năng ngăn cản quá trình truyền tín hiệu của các phân tử và tế bào miễn dịch được cho là gây bệnh rụng tóc từng mảng.
Tháng 9/2018, FDA đã cấp chỉ định Trị liệu đột phá cho ritlecitinib dùng trong điều trị rụng tóc từng mảng. Thuốc này cũng đang được nghiên cứu như một phương pháp điều trị tiềm năng cho các bệnh viêm khớp dạng thấp, Crohn (hay còn gọi là viêm ruột từng vùng), bạch biến và viêm loét đại tràng.
Đây là một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, đối chứng giả dược, mù đôi gồm có 718 bệnh nhân rụng tóc từng mảng từ 12 tuổi trở lên. Bệnh nhân tham gia nghiên cứu có tình trạng rụng tóc từ 50% trở lên, bao gồm cả bệnh nhân mắc bệnh rụng tóc toàn thể (alopecia universalis), rụng tóc toàn bộ (alopecia totalis) và hiện đang mang bệnh từ 6 tháng đến 10 năm.
Bệnh nhân uống ngẫu nhiên ritlecitinib 50 mg hoặc 30 mg – có hoặc không có 1 tháng điều trị ban đầu với ritlecitinib 200 mg – ritlecitinib 10 mg, hoặc giả dược.
Chỉ tiêu chính của nghiên cứu này là tỷ lệ bệnh nhân mọc lại tóc do đáp ứng điều trị với thuốc ritlecitinib, được tính mức điểm nhỏ hơn hoặc bằng 20 theo Thang đo mức độ rụng tóc (Severity of Alopecia Tool) vào tuần thứ 24.
Về mặt thống kê, so với bệnh nhân uống giả dược, bệnh nhân được điều trị với thuốc ritlecitinib 30 mg hoặc 50 mg có tỷ lệ rụng tóc nhỏ hơn hoặc bằng 20% cao hơn đáng kể sau 24 tuần đầu tiên.
Trong 24 tuần tiếp theo, tất cả bệnh nhân đang điều trị với ritlecitinib tiếp tục duy trì liệu trình ban đầu, trong khi bệnh nhân uống giả dược trong 24 tuần đầu tiên được điều trị với liều 200 mg trong 4 tuần và sau đó là 50 mg trong 20 tuần, hoặc liều 50 mg trong 24 tuần.
Liều 10 mg cũng được đưa vào nghiên cứu, với mục đích thử nghiệm liều lượng chứ không phải so sánh hiệu quả có ý nghĩa thống kê với giả dược.
Hồ sơ đánh giá an toàn của ritlecitinib phù hợp với các nghiên cứu trước đây. Tỷ lệ bệnh nhân gặp các biến cố bất lợi (AEs), AE nghiêm trọng (SAE) và ngừng điều trị do AEs là tương đồng giữa các nhóm bệnh nhân. AEs thường gặp nhất bao gồm viêm mũi họng, nhiễm trùng đường hô hấp trên và đau đầu. Không có trường hợp AEs về tim mạch nghiêm trọng (MACE), tử vong hoặc nhiễm trùng cơ hội trong thử nghiệm.
08 bệnh nhân được điều trị bằng ritlecitinib đã phát triển bệnh zona (herpes zoster) mức độ từ nhẹ đến trung bình. Cũng có 01 trường hợp thuyên tắc phổi ở nhóm bệnh nhân điều trị với liều ritlecitinib 50 mg, xảy ra vào ngày 169. Có 02 trường hợp ung thư vú được báo cáo ở nhóm bệnh nhân điều trị với liều ritlecitinib 50 mg, xảy ra vào ngày 68 và ngày 195.02 bệnh nhân này đều bị ngừng tiếp tục tham gia nghiên cứu.
Tiến sĩ Michael Corbo, Trưởng bộ phận phát triển sản phẫm bệnh viêm & miễn dịch học của hãng Pfizer cho biết “Chúng tôi rất hài lòng với những kết quả tích cực đối với ritlecitinib ở những bệnh nhân rụng tóc từng mảng, một bệnh tự miễn phức tạp và nghiêm trọng mà hiện tại FDA hoặc Cơ quan Dược phẩm Châu Âu vẫn chưa phê duyệt bất kỳ phương pháp điều trị nào. Chúng tôi mong muốn mang lại lựa chọn điều trị mới cho những bệnh nhân phải sống chung với chứng rụng tóc từng mảng càng sớm càng tốt.”
Nguồn: dermatologytimes.com